推动一款全新的细胞治疗或基因治疗（CGT）产品上市是一个复杂且富有挑战性的过程。这一过程不仅需要严格的测试，同时也必须遵从安全和监管标准。在国内，尊龙凯时已为数十家新药研发企业提供支持，协助它们顺利提交IND（ investigational new drug）和BLA（biologics license application）申请。多年经验告诉我们，提前准备IND和BLA的提交能够有效节省时间，并减少新药研发企业与监管机构之间的多轮沟通。

伴随我们持续支持多个新药开发企业在临床试验及药物上市的各个阶段，我们认识到总结各个阶段的准备步骤，对于帮助合作伙伴完成临床申请或药品上市至关重要。药物开发的第一步便是提交商业性研究性新药（IND）申请，这使得新药研发者能够开展临床试验。IND提交须包含药物配方、制造工艺以及预期临床研究的详细信息。

根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须附带以下文件：

• 01 Form FDA 1571（主要IND申请表）
• 02 Form FDA 1572（研究者声明）
• 03 Form FDA 3674（ClinicalTrials.gov注册证明）
• 04 Cover Letter（申请摘要）
• 05 Preclinical Data（非临床数据）
• 06 Clinical Protocol（临床试验方案）
• 07 CMC信息（化学、制造与控制）

在一般情况下，治疗药物开发者会依赖关键材料的供应商提供有关这些材料的制造工艺、测试、验证等相关重要信息，以便纳入CMC部分。显然，在此过程中，一个优秀的供应合作伙伴对确保一份完备的CMC文件极为重要。文件准备完毕并提交后，监管机构有30天的时间来审查IND申请，期间可以要求提供额外信息，开发者还需要对首轮问题作出回应。根据公司对问题的回答情况，IND提交可能会经历多轮问答，申请最终会得到批准或被临床搁置。此时的审查时间表完全由FDA控制。

一旦收集到足够的安全性和有效性数据，新药研发企业会向监管机构提交许可申请，寻求生物制品的商业化批准。在这过程中，支持CMC的关键信息常常只有原材料供应商能够提供，因此新药研发企业与原材料供应商之间的沟通显得尤为重要。这再次表明，优质的供应合作企业在整个药物生产研发生命周期中的重要作用。

许多监管机构已发布指导原则，指导开发者在开发过程中如何评估GMP（良好生产规范）控制。对于IND申请，通常需要的信息量低于后续监管提交所期待的水平。然而，在早期阶段，使用在临床与商业阶段中已获得成功的材料，可以大幅降低监管审查时间拖延的风险。对于BLA，GMP的符合性有着严格的规定，必须提供关于制造过程中所用材料和组件的详细信息。

尊龙凯时凭借母公司在生命科学领域的综合供应链和高风险生物制品进出口优势，致力于传递全球前沿技术，专注于基因治疗、免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域及重组蛋白/抗体药物等生物制品行业的创新解决方案。我们覆盖细胞治疗与基因治疗的整个研发生命周期，物料流程清晰明了。

如果您是新药研发企业，在申报过程中需要引用我们物料涉及的特定主文件，请直接联系我们。我们的专业团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的文件。我们致力于在药物开发的每个阶段为您提供全方位支持，确保您的疗法能够顺利获得市场批准。